(健康时报网端部记者 步雯 齐钰编译)“泡泡男孩”病，又称重症联合免疫缺点病(简称SCID)，是一种极端稀有的基因缺点疾病，大部分患儿都会在出世后不久夭亡。近来，美国研讨人员宣布文章称，其经过基因疗法治好了这种“不治之症”。

圣犹达儿童医院官网截图

研讨人员称，由圣犹达儿童研讨医院开发的基因疗法，成功治好了出世时患有X连锁严峻联合免疫缺点症(SCID-X1)的婴儿。患儿在承受医治后初次发生包含T细胞、B细胞和天然杀伤细胞在内的发生功能性免疫细胞。该项研讨结果宣布在4月18日的《新英格兰医学杂志》上。

《新英格兰医学杂志》截图

SCID-X1是一种稀有的危及生命的遗传性疾病。患儿往往在出世时就很少或没有免疫系统维护，极易夭亡。现在，针对SCID-X1最好的医治办法是亲属骨髓移植，但超越80%的SCID-X1患者缺少适宜的亲属供体，有必要依托其他捐赠者的血液干细胞，而这个进程非但不太或许治好SCID-X1，还有或许导致严峻的副作用。

“这些接种疫苗的患者现在都是幼儿，这种疗法可以使他们具有免疫系统来制作满足的免疫细胞，以便他们在探究国际和过上正常的日子时免受感染。这在SCID-X1患者中尚属初次。”文章榜首作者兼通讯作者、圣犹达儿童研讨医院骨髓移植和细胞医治部医学博士Ewelina Mamcarz指出。

本文参考资料：

①St. Judegene therapy cures babies with 'bubble boy' disease.Memphis, Tennessee, April 17, 2019

②Lentiviral Gene Therapy Combined with Low-Dose Busulfan in Infants with SCID-X1.New England Journal of Medicine.April 18, 2019

（责任编辑：杨丽萍）